对照、随机化与功效分析

先写清楚四种单位

实验设计的第一步不是选择检验，而是定义谁接受处理、谁被随机、对谁测量、最终以谁为独立观测。处理单位是处理可以独立施加的最小实体；随机化单位是随机分配发生的实体；测量单位产生原始记录；分析单位是效应估计中视为独立的实体。四者可以相同，也可以不同。

例如把教学方法随机分给班级，再记录每名学生成绩，随机化单位是班级，测量单位是学生。把数百名学生当作相互独立的随机化单位会夸大有效样本量，因为同班学生共享教师、时段和同伴环境。这叫伪重复。重复测量增加每个单位的信息，却不会自动增加独立单位数；分析必须保留班级聚类，或者先在预先规定的层级汇总。

对照定义“如果没有该处理会怎样”

因果问题要求比较同一单位在处理与未处理状态下的结果，但现实中每个单位只能经历其中一个状态。用 $Y_i(1)$ 与 $Y_i(0)$ 表示单位 $i$ 的两个潜在结果，个体处理效应为 $Y_i(1)-Y_i(0)$，却无法同时观测。实验通常估计总体平均处理效应

对照组提供未接受目标处理时结果的代理。无处理对照适合估计相对自然过程的变化；安慰剂对照控制期待和接触过程；主动对照比较现行方案。对照条件必须具体到接触时间、设备、默认设置和共同干预，不能只写“常规”。若处理组获得额外培训而对照组没有，观察差异同时混入培训效应。

基线测量可检验数据质量、提高精度并支持变化量或协变量调整，但“处理后减处理前”本身不等于因果效应。时间趋势、回归均值和共同事件仍可能改变结果；需要同时观察对照组的相应变化，且分析规则应事先规定。

随机分配创造设计上的可比性

随机分配不是随手交替，也不是让参与者自己选择。它要求由可复现概率机制产生分配序列，使处理标签在零效应假设下具有已知交换结构。随机化使已测量和未测量的处理前特征在重复实验意义上平衡，因此组均值差可无偏估计平均处理效应；它不保证一次具体实验的每项特征恰好相等。

分配隐藏发生在纳入单位时：招募者在确认资格前不应知道下一标签，否则可能有意或无意改变入组。盲法发生在分配后：参与者、执行者、结局评定者或分析者不知道标签，以减少行为、测量和分析选择偏差。二者解决不同环节，不能互相替代。若盲法不可行，应采用自动测量、统一脚本、盲态结局评审或预先固定分析代码降低风险。

区组在随机化前利用已知异质性

若某个处理前变量强烈影响结局，可以先把相似单位放入区组，再在每个区组内随机分配。例如按站点和设备型号分层，或把基线值相近的两个单位配成一对。这样确保每个重要区组都包含处理与对照，并常能降低估计方差。区组变量必须在处理前可得，且区组不能细到只剩无法随机的单元。

设计怎样随机，分析就应怎样比较。配对随机试验的基本观测是每对之差；分层设计应在层内估计再按预先规则合并。忽略区组通常损失精度，错误地把配对数据当独立样本则会使用不匹配的方差。反过来，看到结果后才按许多变量寻找“最有利区组”，属于探索性分析，不能冒充预先设计。

干扰使一个单位拥有不止两个潜在结果

常见因果表述隐含稳定单位处理值假设：一个单位的结果只由自己的处理决定，并且“处理”没有多个未说明版本。若社交网络中一个人的提醒功能影响朋友，或服务器启用缓存后分担了其他服务器负载，就存在干扰。此时 $Y_i(1)$ 还取决于邻居的处理向量，简单处理组与对照组差异混合了直接效应和溢出效应。

应先画出可能的影响通道。可按相互作用较强的群组随机、在群组之间留缓冲、随机处理饱和度，或明确估计“本人处理且邻居处理比例为某值”的暴露效应。集群随机化减少跨组污染，却以较少独立单位和较高方差为代价。若无法消除干扰，诚实地改变估计目标比假装单位独立更可靠。

效应量、噪声、显著性水平与功效

样本量规划要先写最小有实际意义的效应 $\delta$、结局标准差 $\sigma$、第一类错误概率 $\alpha$、目标功效 $1-\beta$、分配比例和预期流失率。功效是在指定真实效应和分析规则下拒绝零假设的概率，不是研究完成后对结论可信度的评分。较小效应、较大噪声、更严格的 $\alpha$ 或更高目标功效通常都需要更多独立单位。

对于两个等大独立组、连续结局、近似正态均值比较，若每组样本量记为 $n$，常用规划近似为

它是规划关系，不是对所有设计通用的保证。配对相关、组间方差不等、聚类、离散结局、序贯查看和多重主要指标都会改变公式。参数应来自可靠先验研究、盲态内部方差估计或保守范围，并报告敏感性情景，不能用当前小样本中最有利的方差倒推出“足够”。

流失、不依从与分析原则

随机分配之后，单位可能未接受所分处理、交叉到另一组或缺少结局。只比较实际完成且依从者，会重新引入自我选择，因为依从可能与预后相关。意向性分析按最初随机标签比较，保留随机化创造的组间可比性，通常回答“分配该策略”的政策效应。依方案分析回答依从人群中的关联问题，需要更强假设，适合作为预先规定的补充而非悄悄替代主要分析。

失访也不能简单删去。应比较各组失访率与已知原因，尽量在不知道处理效果的前提下追踪结局，并对缺失机制做敏感性分析。随机化保护分配时的可比性，却不会自动修复处理后的选择性缺失。

观察性研究不能借用随机化结论

观察性研究由现实过程产生暴露，没有研究者控制的随机分配。处理者与未处理者可能在年龄、需求、风险偏好等混杂因素上系统不同。回归、匹配、加权和分层可以在明确假设下调整已测量混杂，却不能保证未测量混杂消失，也不能把时间先后自动变成因果。

报告时应区分描述性差异、条件关联和因果效应。若主张因果，需要给出目标试验、混杂结构、可交换性、正值性和一致性等假设，并做相称的诊断与敏感性分析。随机抽样解决样本能否代表目标总体，随机分配解决组间能否作因果比较；二者用途不同。

练习

关系与资源

• 概率论复习 提供随机分配和期望平衡的概率语言。
• 假设检验 连接显著性水平、错误类型与检验规则。
• 抽样分布 解释估计量方差、标准误和功效。
• 指标、统计比较与多重检验 将设计映射到效应估计和比较方法。
• 数据变换与来源追踪 保留分配、排除和汇总过程的可审计记录。
• 数据工作流与实验综合复习 汇总从设计到报告的边界。